一、产业背景与技术逻辑

过去十年，CRISPR、Base Editing、Prime Editing、Gene Writing 从实验室走向临床，但真正让全球投资界确认“这门技术可以挣钱”的，不是论文，而是——Big Pharma（全球药企巨头）开始高价收购、签下数十亿美元授权合作。

这意味着基因编辑技术已经完成了从科研验证 → 临床有效 → 商业并购的三阶段演化。
当前的核心信号来自两笔具有里程碑意义的交易：

Eli Lilly 收购 Verve Therapeutics（一次性心血管基因编辑疗法）

Vertex 与 CRISPR Therapeutics 共同推出首个获批疗法 Casgevy（治愈镰刀型贫血）

这两起事件，分别代表了**“预防型疾病”与“罕见病治疗型疾病”**的基因编辑商业化模式都已经打通。

二、美国谁在做 / 关键交易结构

1. Eli Lilly × Verve Therapeutics 时间： 2024 年 6 月

交易： Eli Lilly 以 高达 30 亿美元估值 全面收购 Verve Therapeutics。

核心资产：

VERVE-101：体内碱基编辑治疗 PCSK9（一次性降脂疗法）

VERVE-102：ANGPTL3 管线（甘油三酯代谢调控）

战略逻辑：
Lilly 以“长期心血管药物帝国”的身份，直接切入基因疗法领域——
从“终身服药”升级为“一次编辑终身无忧”。

标志意义：
全球第一次由 Big Pharma 全面买下一个 “预防型基因编辑” 公司。

2. Vertex × CRISPR Therapeutics

产品： Casgevy（ex vivo 编辑治疗镰刀型贫血 / β 地中海贫血）

获批时间： 2023 年底（FDA、EMA、MHRA 三地同步批准）

合作结构：

Vertex 主导临床、生产与商业化；

CRISPR Tx 提供技术平台与专利支持；

收益分成比例约 60% : 40%。

市场反响：
2024 年全球首批患者已接受治疗，单次疗程价格 约 220 万美元。

意义：
这标志着基因编辑疗法首次完成从临床到商业销售的闭环。

三、做到哪期 / 行业成熟度

阶段代表事件时间含义
科学突破CRISPR-Cas9 发明2012实验室可控切割 DNA
技术优化Base Editing / Prime Editing 出现2016–2019可精确修复单碱基
临床验证Intellia 体内 CRISPR 成功编辑2021人体可用
商业化Casgevy 获批 + Lilly 收购 Verve2023–2024技术进入并购周期

→ 当前阶段：进入“并购与产业整合”周期。
美国药企已进入“补仓式收购”：

谁有成熟平台，就被巨头收走；

谁有递送体系，就被绑定为战略伙伴；

谁有特定罕见病数据，就能获得数亿美元的 upfront deal。

四、为什么中国这里没做到

资本结构问题

中国药企以仿制药、mRNA 疫苗为主线，基因编辑布局分散、规模小。

国内尚未出现年投入 >5 亿美元的基因编辑平台公司。

监管和审批缺口

NMPA 尚无成熟的“基因编辑疗法注册路径”；

没有相当于 FDA 的“突破性疗法（Breakthrough Therapy）”机制。

生态碎片化

技术、递送、临床、GMP 各环节未形成纵向整合。

国内多数项目停留在科研院所与初创企业，缺乏产业整合者。

并购文化差异

中国药企对外收购意愿弱，偏好自研。

缺乏“用资本换技术”的开放心态。

临床示范缺乏

尚无在人体内成功编辑的官方临床案例。

没有可商业化的罕见病基因编辑成功产品。

五、中国可以怎么补位 / 投资 / 合作

1. 资本战略：组建“中国版 Gene Editing Syndicate”

由产业资本 + 政府引导基金 + 医疗集团联合，
成立“中国基因编辑并购基金（China GenEdit M&A Fund）”，
专门投资海外成熟平台（ABE、Prime、递送系统）。

2. 技术合作：引入并孵化国内合资公司

学习 Vertex 模式，与 Beam、Prime、Intellia 合作成立中美联合实验室，
以中国临床资源换取平台技术。

3. 政策推动：建立基因编辑药物注册路径

参考 FDA 机制，在海南博鳌乐城、上海张江设立“基因疗法特别审批通道”。

4. 药企转型：

鼓励恒瑞、君实、信达等药企通过战略入股或技术授权快速进入基因疗法领域；

支持传统仿制药企业转向“长期治愈型疗法”布局。

5. 临床优先突破口：

选择与 Casgevy 类似的高确定性方向（β 地贫、地中海贫血、镰刀型贫血）
作为中国首批基因编辑疗法适应症。

6. 长线判断：
Big Pharma 的并购潮标志着——

“基因编辑”从科研技术 → 商业资产的转折点已经发生。

中国的机会不在原发技术，而在：
✅ 临床资源整合
✅ 政策沙盒建设
✅ 投资型国际合作
✅ 递送体系国产化

谁先完成这四步，就能在下一轮收购潮中成为技术与资本的桥梁方。