一燊
一、技术原理
Gene Writing（基因写入） 是基因编辑技术的下一代形态，被称为“写入式基因工程（Writing-based Genome Engineering）”。
它不只是“剪切”或“修正”DNA，而是能够在指定位置写入新的遗传信息——相当于给生命“安装新功能模块”。
核心机制：
基于 天然逆转座子（Transposon）系统 改造的“Gene Writer 酶”；
可在不依赖双链断裂的情况下，将外源 DNA 序列 精准插入目标位点；
能写入的片段可长达几百至上千个碱基。
这一技术的突破在于：
✅ 能添加新基因，不仅限于修改；
✅ 安全性高、脱靶低；
✅ 理论上可实现“体内 DNA 功能升级”，从治疗罕见病扩展到抗衰老、再生、免疫增强等方向。
一句话：如果 CRISPR 是“剪刀”，Prime Editing 是“修笔”，那么 Gene Writing 是“基因打印机”。
二、美国谁在做
代表企业：Tessera Therapeutics（Flagship Pioneering 旗下）
创始团队： George Church（哈佛）、Feng Zhang（MIT）团队成员均有顾问参与；
母机构： Flagship Pioneering（也是 Moderna 的孵化方）；
核心技术： Gene Writing™ 平台（利用 RNA 逆转座元件进行可控写入）。
合作伙伴： Moderna（mRNA 联合开发）、Astellas（日本安斯泰来制药）等。
融资情况：
2021 年融资 2.3 亿美元（B 轮）；
2023 年融资 3 亿美元（C 轮）；
总融资超 5 亿美元，估值近 30 亿美元。
三、做到哪期
实验阶段： Tessera 已在动物体内模型中成功实现了一次性写入特定 DNA 片段（如修复肌肉萎缩症相关基因）。
临床计划：
预计 2025 年前后向 FDA 提交首个 IND（目标病种包括家族性高胆固醇血症、镰刀型贫血、代谢病）。
目前已进入 GLP 安全性验证阶段。
技术成熟度：
Tessera 的 Gene Writer 能实现高达 70% 的目标插入效率；
可在不产生双链断裂、不依赖 HDR 的前提下完成写入，比传统CRISPR安全数倍。
这使它成为“从 DNA 修复 → DNA 书写”的关键代际跃迁。
四、为什么中国这里没做到
技术体系断代：
中国目前主流仍集中在 CRISPR / Base Editing / Prime Editing 三代技术，尚未形成 Gene Writing 的基础研究体系。
缺乏逆转座系统工程经验：
Tessera 使用的是经过工程化的“转座 RNA 元件”，国内研究几乎空白。
资本关注滞后：
国内生物投资机构尚未认知 Gene Writing 的商业潜力，大多仍聚焦 CAR-T、RNAi、mRNA 疗法。
专利与生态封锁：
Tessera 的专利矩阵覆盖了 Gene Writer、递送、pegRNA 设计等全链条，短期内难以绕开。
临床监管未定义：
中国尚无“可编程写入”类疗法的监管标准，临床伦理边界未确定。
五、中国可以怎么补位 / 投资 / 合作
1. 技术补位：从“编辑”走向“写入”研究体系建设
支持中科院遗传所、北大生命科学学院建立“逆转座工程研究组”，研究 RNA 转座元件的机制与安全性。
鼓励国内实验室从 Cas9 → 转座子 → 逆转录酶的整合方向布局。
2. 平台合作：引入或共研 Gene Writing 技术
与 Tessera / Moderna / Astellas 等公司洽谈中国区联合实验室或授权合作。
国内可由药明生基、博雅辑因、康希诺等建立“Gene Writing 工艺平台”。
3. 应用突破点：
遗传代谢病：如家族性高胆固醇血症、糖原累积病。
再生医学：体内写入促进肌肉修复或神经保护的基因。
抗衰老领域：体内写入长寿相关因子（如 Klotho、SIRT 系）。
4. 政策建议：
在未来“十四五生物技术专项”中纳入“DNA 写入工程”方向；
设立 Gene Writing 临床转化沙盒（可在海南博鳌乐城先行试点）。
5. 投资策略：
建议设立“Gene Writing 先行基金（China GeneWrite Fund）”，
聚焦逆转录酶设计、RNA 递送系统、可控写入安全算法等上游环节。
6. 长线判断：
Gene Writing 代表了生物科技的终极形态——从治疗疾病到重写生命程序。
它不仅能治病，也能在未来实现“DNA 级编程”与“生物升级”。
对中国而言，这是“下一代基因编辑窗口期”的战略空白：
谁先建立基础研究和政策框架，谁就可能掌握“写入时代”的国家话语权。
S.L