一、技术原理

传统的降脂药（如他汀、PCSK9 抗体）需要长期服药、依从性差。Verve Therapeutics 选择用 体内碱基编辑（In vivo Base Editing） 的方式，一次性在肝细胞中永久关闭 PCSK9 或 ANGPTL3 基因。
这样，患者只需静脉注射一次 LNP 递送的编辑系统（通常是 mRNA + sgRNA 组合），编辑发生在肝脏，之后体内的坏基因被永久沉默，LDL-C 终身降低，等同于“打一次针，相当于永远服药”。

这一思路实质上把心血管病从“药物管理型疾病”变成“基因干预型疾病”——一次改变，终身收益。
该机制也为未来治疗高脂血症、动脉粥样硬化、家族性高胆固醇血症等打开了全新路径。

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二、美国谁在做

代表企业：Verve Therapeutics（NASDAQ: VERV）

核心产品：VERVE-101、VERVE-102、VERVE-201

靶点：

VERVE-101：PCSK9 基因（降低 LDL-C）

VERVE-102：ANGPTL3 基因（降低甘油三酯）

VERVE-201：LPA 基因（降低脂蛋白(a)）

合作方：Verve 与 Vertex、Bayer 达成战略合作，后者持股并联合开发。

融资情况：累计融资超 10亿美元+。

技术特点：采用 Beam Therapeutics 授权的 碱基编辑系统（ABE 技术），LNP 由 Acuitas 提供。

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三、做到哪期

VERVE-101（PCSK9）：已完成 I 期人体临床（在新西兰与英国启动），结果显示 LDL-C 平均下降 55%，编辑效率超过 50%。

VERVE-102（ANGPTL3）：准备在 2025 年进入临床阶段。

VERVE-201（LPA）：处于 IND 申报阶段。

监管动态：FDA 已批准 VERVE-101 在美国启动临床（2024 年），这是全球首个针对心血管病的体内碱基编辑临床试验。

这意味着，美国第一次把基因编辑用在**“预防型人群”**（高风险但尚未发病者）身上，具有划时代意义。

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四、为什么中国这里没做到

监管机制不同：中国国家药监局（NMPA）对“体内编辑”审批仍极为谨慎，临床伦理评审周期长。

临床人群差异：国内基因型筛查体系不成熟，难以快速找到高风险但未发病人群。

LNP 递送体系差距：中国企业虽有LNP平台，但多数停留在mRNA疫苗级别，对“体内编辑”所需的精准肝靶向递送掌握不足。

风险投资偏好差异：国内资本更愿意投“可预期收入”的肿瘤或感染类项目，而不是长期验证的“预防性疗法”。

伦理边界与医保路径不清：一次性基因疗法若用于“健康人群”，在伦理和支付体系上均无清晰通路。

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五、中国可以怎么补位 / 投资 / 合作

1. 技术补位：递送系统与编辑工具国产化

投资具备自主 LNP 或多肽递送技术的初创企业。

引入 Cas12/ABE 等编辑技术授权，打造“国产体内编辑模块”。

2. 应用补位：聚焦高胆固醇/心梗高危人群的精准筛查

在医疗体检、保险、心血管监测体系内建立“高风险人群基因数据库”，为未来疗法落地准备临床基础。

3. 合作方向：

与 Verve、Beam 等公司寻求 中国区许可 / 共同开发；

与国内心血管药企（如信达、恒瑞、君实）联合，先从老药线扩展到基因治疗线。

4. 政策与资本层面：

支持地方政府建设“基因编辑临床示范中心”；

成立专项基金，专注 “基因编辑+心血管疾病预防” 赛道投资。

5. 长线价值：
一旦体内编辑在心血管领域普及，它将彻底改变全球“慢病药物市场”的逻辑。谁率先在中国建立合规管线 + 患者数据库 + LNP 平台，谁就拥有“基因版的他汀时代”。