• 一燊
• ATTR
• CRISPR
• 11 11 月, 2025
• 0 Comments

体内CRISPR治ATTR、HAE的后期临床（Intellia 系）

体内 CRISPR 以 LNP 递送 Cas9/sgRNA，一次注射敲除致病基因；Intellia 在 ATTR 与 HAE Ⅱ期显示 >90% 蛋白下降与 >95% 发作减少。中国可从临床/平台/政策/资本四线补位。